Gentherapie – Erfolge und viele ungelöste Fragen

Wenn ein Patient ein lebensnotwendiges Protein aufgrund eines
Gendefekts nicht selbst produzieren kann, gibt es manchmal die
Möglichkeit der lebenslangen medikamentösen Substitution. Wäre es
aber nicht einfacher, ihm stattdessen ein neues, „funktionierendes“
Gen zu verabreichen, damit er diese Produktion (wieder) selbst
bewerkstelligen kann? Dies ist die einfache wie faszinierende
Grundidee der Gentherapie, die sich – trotz interessanter neuer
Forschungsergebnisse – zurzeit noch weitestgehend im
experimentellen Stadium befindet.