Gentherapie-Zulassung in USA

Erstmals Gentherapie gegen erbliche Form der Netzhautdystrophie
zugelassen Zum Endes des Jahres 2017 ist in den USA die erste
Gentherapie gegen eine seltene Form der frühkindlichen
Netzhautdystrophie zugelassen worden, die auf Mutationen im Gen
RPE65 beruht. Die Lebensqualität der meisten Patienten konnte
verbessert werden und Nebenwirkungen traten kaum auf. Welche
Erkrankung wird behandelt? Die Gentherapie richtet sich gegen
Netzhauterkrankungen die auf Mutationen im Gen RPE65 beruhen.
Hierbei…